Aktualności

« powrót

2019-07-11

Sytuacja pacjentów hematoonkologicznych w Małopolsce


Informacja prasowa

Kraków, 4.07.2019

 


Na lipcowej liście leków refundowanych uwzględniono potrzeby pacjentów hematoonkologicznych – m.in. pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną, czy z opornym, nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym. Na co jeszcze czekają pacjenci i lekarze? Jaka jest sytuacja pacjentów hematoonkologicznych w woj. małopolskim? Zapytaliśmy dr n. med. Monikę Długosz-Danecką z Kliniki Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.


Pani Doktor, ilu jest w tej chwili pacjentów hematoonkologicznych w woj. małopolskim i które jednostki chorobowe są diagnozowane najczęściej?

W Polsce jest diagnozowanych rocznie ok. 10.000 pacjentów z nowotworami krwi. Z tego 10% jest z Małopolski, czyli daje to liczbę ok. 1000 nowych chorych rocznie w naszym województwie. Jeżeli chodzi o podtypy nowotworów to najczęściej, bo ok. 30% pacjentów choruje na przewlekłą białaczkę limfocytową (PBL), 20% stanowi chłoniak rozlany z dużych komórek B, 10% szpiczak mnogi, po ok. 7% chłoniak z komórek płaszcza, chłoniak grudkowy i chłoniaki strefy brzeżnej, reszta to pozostałe typy chłoniaków. Zdecydowanie najczęściej diagnozujemy przewlekłą białaczkę limfocytową.

Jak wygląda sytuacja pacjentów z nowotworami krwi w woj. małopolskim?

Jeśli chodzi o diagnostykę to Małopolska nie odbiega od europejskich i światowych standardów. Mamy duże ośrodki hematoonkologiczne, które mają dostęp do diagnostyki zarówno jeżeli chodzi o rozpoznanie choroby – czyli do badań histopatologicznych oraz immunofenotypowych, jak i do diagnostyki czynników ryzyka, czyli do badań cytogenetyczno-molekularnych.

A jeżeli chodzi o leczenie tych pacjentów?

Leczenie I linii jest dostępne i zgodne ze standardami medycznymi zarówno dla młodszych, jak i starszych pacjentów. I to dotyczy zarówno chłoniaków, jak i przewlekłej białaczki limfocytowej (wyjątek stanowią jedynie chorzy z delecją chromosomu 17p/mutacją TP53, dla których inhibitory kinazy Brutona nie są w Polsce dostępne w leczeniu I linii). Gorzej jest z pacjentami, którzy nie odpowiadają na podstawowe leczenie, lub u których choroba nawraca. W przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej dostęp do terapii ibrutynibem lub wenetoklaksem przy nawrocie choroby mają tylko pacjenci z delecją 17p lub mutacją TP53. Są to pacjenci z wysokim ryzykiem cytogenetyczno-molekularnym, u których choroba bardzo szybko postępuje. Największy problem stanowią chorzy bez delecji 17p, czy mutacji TP53, posiadający inne czynniki ryzyka, jak utrata ATM czy niezmutowany łańcuch ciężki immunoglobulin (IGVH), lub bez czynników obciążających, ale z chorobą nawrotową lub progresywną. Dla nich w Polsce opcje terapeutyczne są bardzo ograniczone. To bardzo trudna sytuacja dla pacjentów i ich bliskich, ale również dla nas lekarzy.

Co wtedy można zrobić?

W polskich realiach jedyną opcją dla tych chorych jest dostęp do badań klinicznych, ale to też nie jest takie proste. Po pierwsze badania kliniczne mają określony okres rekrutacji, czyli może się okazać, że pacjent potrzebujący leczenia już nie będzie miał szans być do nich włączony, a po drugie pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową to osoby starsze i schorowane, gdzie dojazd do dużych ośrodków, prowadzących badania kliniczne, stanowi problem logistyczny. Poza tym są to chorzy po wielu liniach leczenia, z deficytami immunologicznymi, nawracającymi infekcjami. Jeżeli w Polsce taki chory nie zostanie zakwalifikowany do badania klinicznego to nie ma żadnych perspektyw. Najgorsze jest to, że są leki, które u pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową bez delecji i bez mutacji działają. Pacjenci zdają sobie z tego sprawę. Wiedzą też, że jeden pacjent może ten lek dostać, a inny nie. Kuriozalne są sytuacje, gdy robimy badania cytogenetyczno-molekularne i pacjent liczy na to, że będzie miał mutację lub delecję, czyli chorobę wysokiego ryzyka, gorzej rokującą, bo wtedy ma szanse na leczenie.

Od niedawna mówi się, że w przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej możliwy jest określony czas terapii. Co to oznacza dla pacjentów?

Mówimy o terapii wenetoklaksem w połączeniu z rytuksymabem. Badanie przeprowadzone na bardzo dużej grupie pacjentów – 389 chorych – wykazało, że po zakończeniu leczenia u 83% potwierdzono całkowitą remisję, a u ponad połowy ujemną minimalną chorobę resztkową, co znaczy, że choroba nie jest wykrywana w standardowych badaniach laboratoryjnych. Rytuksymab dołączony do wenetoklaksu daje zdecydowanie szybszy efekt terapeutyczny, z redukcją choroby resztkowej. Limfocytoza jest szybko redukowana przez przeciwciało monoklonalne, a wenetoklaks pogłębia skuteczność terapii, która może być ograniczona czasowo i trwać 2 lata.

Czy w przypadku innych terapii też jest taka możliwość?

Ibrutynib hamuje namnażanie się komórek nowotworowych i działa wtedy, kiedy jest podawany. Odstawienie ibrutynibu nie jest możliwe, bo to spowodowałoby bardzo szybką progresję choroby. Wenetoklaks ma inny mechanizm działania – on odblokowuje mechanizm naturalnej śmierci komórek nowotworowych, czyli apoptozę. Działa bardzo skutecznie, odpowiedzi molekularne są bardzo głębokie, pacjenci osiągają niewykrywalną minimalną chorobę resztkową i dzięki temu odstawienie tego leku jest możliwe.

Co oznacza dla pacjentów określony czas terapii?

Dla pacjenta to przede wszystkim zmniejszenie działań niepożądanych i toksyczności, które wiąże się z każdym leczeniem, a także niedogodności jaką jest przewlekłe stosowanie leku. Po 2 latach lek przestaje być podawany, a pacjent jest obserwowany. Wyniki pacjentów pokazują, że zakończenie terapii nie pogarsza odpowiedzi terapeutycznej i nie pogarsza rokowań pacjenta. Określony czas terapii ma także ogromne znaczenie dla Narodowego Funduszu Zdrowia – bo to oznacza, że będzie on płacił za leczenie pacjenta tylko przez 2 lata, a nie tak jak w przypadku innych terapii do nawrotu choroby lub do końca życia pacjenta.

Czy w Małopolsce są pacjenci, którzy mogliby skorzystać z takiego leczenia?

Oczywiście są pacjenci, którzy czekają na tę terapię – to są pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową bez delecji 17p i bez mutacji TP53, którzy w tej chwili nie mają żadnej opcji terapeutycznej w przypadku kolejnych progresji choroby. To są pacjenci po leczeniu ibrutynibem, więc mają ograniczony czas, a dynamika progresji ich choroby jest bardzo duża. Oni pilnie potrzebują tego leczenia.

Jakie są w takim razie największe potrzeby pacjentów hematoonkologicznych w woj. małopolskim?

Myślę, że te potrzeby są podobne dla naszego województwa i dla całej Polski. Najpilniejsza potrzeba to zrefundowanie terapii dla szerszej grupy chorych z nawrotową, oporną przewlekłą białaczką limfocytową. Najlepiej, aby była to terapia określona w czasie, wprowadzona najszybciej jak to możliwe. To daje szanse na naprawdę długą poprawę rokowania i istotną poprawę przeżycia. Czekamy również na dostęp do immunoterapii CAR-T w chłoniakach. Mamy nadzieję, ze w najbliższym czasie nastąpią zmiany i pacjenci będą mogli być leczeni zgodnie ze standardami europejskimi.

 


KONTAKT:

Adriana Misiewicz, ExpertPR Consultancy

tel. 607 404 160, adriana.misiewicz@expertpr.pl


Aleksandra Rudnicka, Rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych

tel. 502 071 677, aleksandra.rudnicka@pkopo.pl



« powrót

Głos pacjenta

Głos pacjenta onkologicznego

Newsletter

Jeśli chcesz otrzymywać bieżące informacje, wpisz e-mail

Zostań darczyńcą

Zostań darczyńcą

Deklaracja członkowska

Deklaracja członkowska

Kontakt

Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych
ul. Piękna 28/34 lok. 53
00-547 Warszawa

tel.: +48 22 428 36 31
fax: +48 22 428 36 08
e-mail: info@pkopo.pl

policzmysie.pl

Polityka prywatności